ศาสตราจารย์เกียรติคุณ แสงสุรีย์ จูฑา นายกสมาคมโลหิตวิทยานานาชาติ ประธานชมรมแพทย์ผู้สนใจทางมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรังแบบมัยอีลอยด์ อดีตนายกสมาคมโลหิตวิทยา แห่งประเทศไทย กล่าวว่า โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรังแบบมัยอีลอยด์เกิดจากความผิดปกติในการสลับที่ของโครโมโซมคู่ที่ 22 และคู่ที่ 9 ซึ่งเรียกว่า ฟิลาเดลเฟีย โครโมโซม ทำหน้าที่สร้างโปรตีนชื่อ BCR-ABL กระตุ้น ไขกระดูกให้ผลิตเม็ดเลือดขาวมากกว่าปกติ ปัจจุบันยังไม่ทราบสาเหตุแน่ชัดที่ก่อให้เกิดความผิดปกตินี้ พบเพียงปัจจัยเสี่ยงเท่านั้น คือ สารกัมมันตรังสี โดยผลการศึกษา พบว่า ผู้ที่รอดชีวิตจากการได้รับรังสีนิวเคลียร์ในสงครามโลกครั้งที่ 2 ที่ญี่ปุ่นนั้นมีอัตราการเกิดโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรังแบบมัยอีลอยด์สูงกว่าคนปกติ 4-5 เท่า สำหรับอุบัติการณ์ของโรคCMLที่แท้จริงในประเทศไทยนั้นไม่มีข้อมูลที่ชัดเจน แต่คาดว่า มีผู้ป่วยราว 1-2 รายต่อประชากรแสนคน อายุเฉลี่ยประมาณ 36-45 ปี และพบมากในเพศชายมากกว่าหญิงเล็กน้อย อาการของโรคนี้ เกิดขึ้นได้หลายรูปแบบ เช่น อ่อนเพลีย ไม่มีแรง น้ำหนักลด อึดอัดแน่นท้อง คลำพบก้อนที่ชายโครงซ้าย บางรายอาจไม่มีอาการเลย แต่ตรวจพบเม็ดเลือดขาวสูงจากการตรวจสุขภาพทั่วไป คือ ในคนปกติเม็ดเลือดขาวมีค่าประมาณ 5,000-10,000 แต่ในคนป่วยโรคซีเอ็มแอลอาจจะสูงถึง 5-8 แสนได้
สำหรับแนวทางการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรังมีหลายวิธี การใช้ยารับประทานซึ่งปัจจุบันมีหลายตัว เช่น ยาอิมมาตินิบ ซึ่งถือเป็นยามาตรฐานตัวแรกที่ได้รับการบรรจุอยู่ในแนวทางการรักษาโรคมะเร็ง CML ทั้งของเมืองไทยและนานาชาติ ที่แสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยที่รับประทานยาอิมมาตินิบ มีอัตราการรอดชีวิตประมาณ 85% นอกจากนี้ ในกรณีที่ผู้ป่วยเกิดการดื้อยา หรือไม่สามารถทนต่อการรักษาด้วยยาอิมมาตินิบ จะมีการเปลี่ยนการรักษาจากยาอิมมาตินิบ เป็นยานิโลตินิบ ซึ่งมีประสิทธิภาพที่สูงขึ้นและเจาะจงกับโรคมากขึ้น และในปัจจุบันยานิโลตินิบได้รับการแนะนำให้ใช้สำหรับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรังเป็นตัวแรกเทียบเท่ากับยาอิมมาตินิบแล้ว สำหรับการปลูกถ่ายไขกระดูก ซึ่งมีข้อจำกัดค่อนข้างมากนั้น ปัจจุบันนี้ ไม่ใช่การรักษาเบื้องต้นแล้ว แต่จะใช้เฉพาะในกรณีที่ผู้ป่วยรักษาด้วยการรับประทานยาในกลุ่มข้างต้นแล้วไม่ได้ผลเท่านั้น
ศาสตราจารย์เกียรติคุณ แสงสุรีย์ จูฑา กล่าวเพิ่มเติมอีกว่า ด้วยวิวัฒนาการคิดค้นการรักษาที่ต่อเนื่องเพื่อให้ผู้ป่วยได้ประโยชน์สูงสุดนั้น ทำให้เป้าหมายการรักษาโรค CML เปลี่ยนไป ในอดีตเป้าหมายการรักษาคือ ทำอย่างไรให้ผู้ป่วยCML มีชีวิตอยู่ได้นานที่สุด ซึ่งปัจจุบันประสบความสำเร็จแล้วด้วยนวัตกรรมยาใหม่ที่กล่าวข้างต้น ผู้ป่วยหลายคนมีชีวิตอยู่ได้นานถึง 20-30 ปี และเป้าหมายใหม่ของการรักษาโรค CML คือ ทำอย่างไรให้ผู้ป่วย CML มีชีวิตอยู่โดยสามารถหยุดยาได้ หรือที่เรียกว่า ?Treatment Free Remission? (TFR) ซึ่งถือเป็นแนวความคิดใหม่ของการรักษา ที่ยังอยู่ระหว่างการศึกษาและเฝ้าติดตามผล ซึ่งก็ถือว่า เป็นอีกก้าวใหญ่ก้าวหนึ่งของการพัฒนาการรักษาที่มีความหมายและสร้างความหวังให้กับผู้ป่วย CML และญาติ และนั่นก็หมายรวมถึงแพทย์ที่ทำการรักษาด้วย
ผศ.นพ.วิเชียร ศรีมุนินทร์นิมิต หัวหน้าสาขาวิชามะเร็งวิทยา ภาควิชาอายุรศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์ ศิริราชพยาบาล กล่าวว่า โรคมะเร็งจีสต์ (GIST) เป็นมะเร็งเนื้อเยื่อในระบบทางเดินอาหาร ซึ่งส่วนใหญ่จะเกิดขึ้นในกระเพาะอาหาร หรือลำไส้เล็ก จีสต์จัดเป็นมะเร็งที่พบได้ไม่บ่อย ในประเทศไทยยังไม่มีสถิติผู้ป่วยที่แน่ชัด อาการของผู้ป่วยมะเร็งจีสต์คือ ปวดท้อง คลื่นไส้ อาเจียน คลำพบก้อนในท้อง อุจจาระมีสีดำ หรือถ่ายเป็นเลือด อาเจียนเป็นเลือด รวมทั้งอาจมีอาการซีดและอ่อนเพลีย
โรคมะเร็งจีสต์ระยะเริ่มแรกที่เนื้องอกยังอยู่เฉพาะที่ สามารถรักษาได้โดยการผ่าตัด ซึ่งผู้ป่วยมีโอกาส ที่จะหายขาดได้ แต่ก็ยังมีผู้ป่วยจำนวนมากที่เกิดเนื้องอกขึ้นซ้ำอีก หรือเกิดการแพร่กระจายของเซลล์มะเร็งภายหลังการผ่าตัด ในปัจจุบันมีการศึกษาการใช้ยาอิมมาตินิบเป็นการรักษาเสริมให้กับผู้ป่วยภายหลังการผ่าตัดเอาก้อนมะเร็งจีสต์ออกทั้งหมด แต่มีความเสี่ยงที่จะกลับมาเป็นซ้ำได้สูง ซึ่งผลการวิจัยล่าสุดพบว่า การรักษาเสริมด้วยยาอิมมาตินิบสามารถลดความเสี่ยงของการกลับมาเป็นซ้ำของโรค และเพิ่มอัตราการรอดชีวิตในผู้ป่วย กลุ่มนี้ได้ ซึ่งถือได้ว่าเป็นวิวัฒนาการในการรักษาโรคมะเร็งจีสต์
ในกรณีของผู้ป่วยที่ไม่สามารถผ่าตัดได้ หรือโรคอยู่ในระยะแพร่กระจาย การรักษามาตรฐานคือ การให้ยาอิมมาตินิบ เพื่อควบคุมการเติบโตของเซลล์มะเร็ง จากการศึกษาผู้ป่วยมะเร็งจีสต์ระยะแพร่กระจายที่ได้รับยาอิมมาตินิบ ซึ่งติดตามผู้ป่วยมาเป็นเวลาประมาณ 9 ปี พบว่า ผู้ป่วย 1 ใน 3 ยังคงมีชีวิตอยู่
นายฟรานซิส บูชาร์ด หัวหน้าฝ่ายธุรกิจยามะเร็งประจำภูมิภาคเอเชียแปซิฟิกและแอฟริกาใต้ กล่าวว่า "ที่โนวาร์ตีส เรามุ่งมั่นทีจะนำเสนอการวิจัยตามเป้าหมาย เพื่อเร่งให้เกิดการพัฒนาและปรับปรุงเวชภัณฑ์ที่เป็นนวัตกรรมและมีประสิทธิผลในการรักษา โดยนอกเหนือจากการให้บริการด้านเวชภัณฑ์แล้ว บริษัท โนวาร์ตีส ยังได้ดำเนินโครงการการเข้าถึงยาที่ได้รับการยอมรับในแวดวงอุตสาหกรรม และได้สร้างคุณประโยชน์ให้กับผู้ป่วยนับพันรายผ่านทางพันธมิตรเชิงกลยุทธ์ของเราทั่วทั้งภูมิภาค โดยจัดโครงการให้ความช่วยเหลือและการเข้าถึง การรักษาสำหรับผู้ป่วย โดยในปี 2555 บริษัท โนวาร์ตีส ยังคงสานต่อในการให้ความช่วยเหลือผู้ป่วยผ่านโครงการที่มีมูลค่าประมาณ 2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐฯ และเข้าถึงผู้ป่วยทั่วโลกมากกว่า 100 ล้านราย ซึ่งสามารถเข้าถึงยาผ่านโครงการต่างๆ มากมาย"
บริษัท โนวาร์ตีส ได้เปิดตัวโครงการช่วยเหลือผู้ป่วยนานาชาติจีแพปTM (GIPAPTM) ครั้งแรกในปี 2545 ซึ่งเป็นหนึ่งในโครงการระดับโลกที่ช่วยเหลือผู้ป่วยโรคมะเร็งให้เข้าถึงการรักษาได้อย่างกว้างขวางและครอบคลุมมากที่สุดเท่าที่เคยมีมา โดยโครงการดังกล่าวได้มอบยารักษาโรคมะเร็ง โดยไม่คิดมูลค่าให้แก่ผู้ป่วยไปแล้วกว่า 50,000 ราย ใน 81 ประเทศทั่วโลก สำหรับประเทศไทย บริษัท โนวาร์ตีส ยังคงดำเนินโครงการเรื่อยมาเป็นเวลา 10 ปีแล้วนับตั้งแต่เปิดตัวโครงการเมื่อปี 2546 โดยมีผู้ป่วยที่ได้รับยาอิมมาทินิบโดยไม่คิดมูลค่าไปแล้วกว่า 3,500 ราย และยังคงมีผู้ป่วยที่ยังได้รับยาอยู่1,800 ราย ในปัจจุบันโครงการจีแพปมีโรงพยาบาลที่เข้าร่วมโครงการ 61 แห่ง และมีแพทย์ที่เข้าร่วมโครงการ 163 ท่านทั่วประเทศ
นายริชาร์ด อาเบลา ประธานบริหาร บริษัท โนวาร์ตีส (ประเทศไทย) จำกัด กล่าวว่า "บริษัท โนวาร์ตีส ให้ความสำคัญกับผู้ป่วยรวมถึงการเข้าถึงยาของผู้ป่วยเป็นอันดับแรก ด้วยเหตุนี้ ทางบริษัทฯ จึงได้จัดโครงการช่วยเหลือผู้ป่วยนานาชาติจีแพปTM (GIPAPTM) ขึ้นในประเทศไทยเมื่อปี 2546 เป็นระยะเวลา 10 ปี นับจากวันที่เริ่มเปิดตัวโครงการ โดยโครงการจีแพปTM(GIPAPTM) ได้ให้ความช่วยเหลืออย่างต่อเนื่องแก่ผู้ป่วย ชาวไทย ทั้งนี้ เพื่อให้ผู้ป่วยได้รับการรักษาโรคมะเร็งที่มีประสิทธิภาพ และที่สำคัญเหนืออื่นใดคือได้มอบความหวังให้แก่พวกเขา?
นอกเหนือจากโครงการช่วยเหลือผู้ป่วยนานาชาติจีแพปTM (GIPAPTM) แล้ว บริษัท โนวาร์ตีส ยังมีโครงการช่วยเหลือผู้ป่วยนานาชาติทีแพปTM (TIPAPTM) ซึ่งเป็นโครงการเข้าถึงยาของผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเรื้อรัง ชนิดมัยอีลอยด์ที่มีฟิลาเดลเฟียโครโมโซมเป็นบวก (Ph+ CML) ที่ไม่ตอบสนอง หรือไม่สามารถทนต่อการรักษาด้วยยาอิมมาตินิบ (Imatinib) และมีปัญหาทางการเงิน โดยโครงการนี้ได้ถูกจัดขึ้นตั้งแต่ปี 2551 และได้ให้ความช่วยเหลือผู้ป่วยไปแล้วกว่า 260 รายจนถึงปัจจุบัน
"การส่งเสริมให้ผู้ป่วยสามารถเข้าถึงยาถือเป็นแนวทางสนับสนุนที่สำคัญของบริษัท โนวาร์ตีส โดยทางบริษัทฯ จะยังคงสานต่อโครงการช่วยเหลือผู้ป่วยทั้งโครงการจีแพปTM (GIPAPTM) และทีแพปTM (TIPAPTM) ในประเทศไทยอย่างต่อเนื่องต่อไป? นายริชาร์ด อาเบลา กล่าว