รศ.คลินิก พญ. ศิราภรณ์ สวัสดิวร ผู้อำนวยการสถาบันสุขภาพเด็กแห่งชาติมหาราชินี เปิดเผยว่า ประเทศไทยนับว่าเป็นประเทศแรกที่เริ่มดำเนินโครงการช่วยเหลือผู้ป่วยภาวะเหล็กเกินเอ็กซ์แพป (EXPAP) โดยในปัจจุบันเป็นความร่วมมือกันระหว่างกรมการแพทย์ โดยสถาบันสุขภาพเด็กแห่งชาติมหาราชินี กระทรวงสาธารณสุข ร่วมกับมูลนิธิโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียแห่งประเทศไทย โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อให้ความช่วยเหลือผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย ที่มีภาวะเหล็กเกิน ให้สามารถเข้าถึงการรักษาด้วยยาขับเหล็ก Deferasirox ซึ่งจะเป็นประโยชน์และส่งผลต่อการเพิ่มประสิทธิภาพในการรักษา ตลอดจนคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียที่มีภาวะเหล็กเกิน โดยโครงการนี้เกิดขึ้นได้จากความอนุเคราะห์จากกรมการแพทย์ โดยสถาบันสุขภาพเด็กแห่งชาติมหาราชินี กระทรวงสาธารณสุข ในการนำเข้ายาบริจาคที่ใช้ในโครงการ และกรรมการจากทั้งกระทรวงสาธารณสุข และมูลนิธิโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียแห่งประเทศไทย ได้วางนโยบาย ในการควบคุมการใช้ยาดังกล่าวให้ถูกต้องตามวัตถุประสงค์ของโครงการฯ
อ.นพ.ชนินทร์ ลิ่มวงศ์ เลขานุการมูลนิธิโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียแห่งประเทศไทย กล่าวว่า โดยปัจจุบันทางมูลนิธิฯ ได้มีการจัดการอบรมผู้ดูแลโครงการช่วยเหลือผู้ป่วยภาวะเหล็กเกินเอ็กซ์แพป (EXPAP) ในระดับโรงพยาบาล เพื่อชี้แจงถึงรายละเอียดโครงการและขั้นตอนการดำเนินการให้กับโรงพยาบาลในเครือข่ายรวมทั้งหมด 56 แห่ง และมีคนไข้อยู่ภายใต้การดูแลรวมกว่า 600 คน ที่จะได้รับยาขับเหล็ก Deferasirox ในรูปแบบการสนับสนุนร่วมกัน (Share Contribution Model) ซึ่ง ครอบคลุมผู้ใช้สิทธิบัตรประกันสังคม บัตรทอง 30 บาท รักษาทุกโรค ทั้งนี้โรคโลหิตจางธาลัสซีเมียเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุดในทวีปเอเชียอาคเนย์เอเชียกลาง และทวีปยุโรปทางตอนใต้ แต่เนื่องจากการอพยพเคลื่อนย้ายถิ่นฐานของประชากรไปยังทวีปอเมริกาเหนือ - ใต้ และทวีปออสเตรเลีย ในปัจจุบันจึงพบโรคธาลัสซีเมียได้เกือบทุกประเทศทั่วโลก โรคโลหิตจางธาลัสซีเมียเป็นโรคพันธุกรรมที่มีการศึกษาวิจัยอย่างกว้างขวางตั้งแต่ในระดับพยาธิสภาพ พยาธิสรีรวิทยา อาการ และอาการแสดงออกทางคลินิกไปจนถึงการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมของยีนในระดับโมเลกุล
รศ.ดร.นพ.วิปร วิประกษิต กรรมการมูลนิธิโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียแห่งประเทศไทย กล่าวว่า สำหรับประเทศไทยนั้น ภาวะโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียทั้งชนิดอัลฟ่า และเบต้าธาลัสซีเมียนั้นเป็นโรคทางโลหิตทางพันธุกรรม ที่พบบ่อยที่สุดประมาณการว่าประมาณ 1% ของประชากรชาวไทยป่วยด้วยโรคดังกล่าว หรือประมาณ 500,000 ถึง 600,000 ราย โดยผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงและมีความจำเป็นต้องได้รับการรักษาด้วยการให้เลือดอย่างสม่ำเสมอนั้นมีประมาณ 15 - 20% ของผู้ป่วยทั้งหมด การรักษาด้วยการให้เลือดอย่างสม่ำเสมอ (regular transfusion) จะปฏิบัติในผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงโดยเฉพาะผู้ป่วย βthalassemia major, β thalassemia/HbE และβ thalassemia intermedia เพื่อให้มีคุณภาพที่ดี อายุยืนยาวขึ้น โดยแพทย์จะให้เลือดทุก 2 - 4 สัปดาห์ในขนาด 12 - 15 มล./กก. โดยมุ่งหวังให้ระดับฮีโมโกลบิน(Hb) ก่อนการให้เลือดทุกครั้ง สูงประมาณ 9 -10 ก./ดล. การรักษาด้วยวิธีการนี้ผู้ป่วยจะหายซีดและยับยั้ง extramedullary erythropoiesis ได้ สุขภาพโดยรวมจะดีขึ้น ผู้ป่วยจะแข็งแรงไม่เหนื่อยง่าย การเจริญเติบโตใกล้เคียงปกติ ขนาดของม้ามไม่โต หรือยุบลง มีการเปลี่ยนแปลงกระดูกใบหน้าน้อย มีอายุยืนยาวขึ้น หากให้การรักษาวิธีนี้ตั้งแต่ผู้ป่วยอายุน้อย กระดูกหน้าจะเปลี่ยนแปลงไปมาก และม้ามจะไม่โตหรือโตไม่มาก
อย่างไรก็ตามการรักษาด้วยวิธีการดังกล่าว ผู้ป่วยต้องมารับเลือดสม่ำเสมอตามแพทย์นัด และจะมีธาตุเหล็กเกินจากเหล็กที่อยู่ในเม็ดเลือดแดงที่ได้รับโดยเฉลี่ยในปริมาณ 200 มิลลิกรัมต่อเลือด 1 ยูนิต โดยใน 1 มิลลิลิตรของเม็ดเลือดแดงจะมีธาตุเหล็กประมาณ 1.16 มิลลิกรัม หากไม่ได้รับยาขับเหล็กร่วมด้วยจะมีผลเสียต่ออวัยวะต่างๆ จากภาวะเหล็กที่สะสม ซึ่งผู้ป่วยกลุ่มนี้ (transfusion dependent thalassemia) เป็นผู้ป่วยกลุ่มใหญ่ที่สุดในประเทศที่จะมีภาวะเหล็กเกินเกิดขึ้น ซึ่งสาเหตุก็เกิดขึ้นสืบเนื่องโดยตรงจากการได้รับเลือด อย่างไรก็ตามผู้ป่วยธาลัสซีเมียกลุ่มที่ไม่ได้รับเลือดสม่ำเสมอ (non-transfusion dependent thalassemia) ก็ยังมีความเสี่ยงสูงต่อภาวะเหล็กเกินได้เนื่องจากภาวะ ineffective erythropoiesis จะกระตุ้นให้เกิดการยับยั้งการหลั่งสารเฮพซิดินจากตับ ทำให้ไม่มีตัวควบคุมการดูดซึมเหล็กจากลำไส้ ที่ทำให้มีภาวะเหล็กเกินเกิดขึ้นตามมา
สำหรับแนวทางการรักษาโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย ที่มีภาวะเหล็กเกิน ในกลุ่มผู้ป่วยที่มีอายุน้อย หรือผู้ป่วยเด็กที่มีอายุต่ำกว่า 6 - 10 ปี โดยปกติคนไข้กลุ่มนี้ จะได้รับยาฉีดที่ชื่อว่า เดสเฟอรอล (desferal) ซึ่งมีความยุ่งยากในการบริหารยา เพราะต้อง ฉีดยาทุก ๆ 8 - 12 ชั่วโมงต่อวัน เป็นเวลา 5 - 7 วันต่อสัปดาห์ ผู้ป่วยกลุ่มที่ไม่สามารถ ฉีดยาเดสเฟอรอลได้ก็น่าจะได้ประโยชน์จากการเข้าร่วมโครงการ EXPAP สำหรับกลุ่มคนไข้ธาลัสซีเมีย ที่มีอายุมากกว่า 6 ปีขึ้นไป ส่วนมากจะได้รับยาขับเหล็ก ดีเฟอริโพรน (deferiprone) ซึ่งเป็นยาชนิดรับประทานที่ผลิตขึ้นเองในประเทศไทย อย่างไรก็ตาม ผู้ป่วยบางรายจะมีภาวะแทรกซ้อนจากการใช้ยาดังกล่าวทำให้มีภาวะเม็ดเลือดขาวต่ำอย่างรุนแรง ซึ่งส่งผลให้ผู้ป่วยบางกลุ่มไม่มีทางออก หรือไม่มีทางเลือกในการใช้ยาขับเหล็ก ผู้ป่วยเหล่านี้นี่เองจึงไม่สามารถเข้าถึงยาขับเหล็ก และได้รับการรักษาด้วยการใช้ยาขับเหล็กที่เหมาะสม ด้วยเหตุนี้ทำให้ผู้ป่วยธาลัสซีเมียเหล่านี้ ซึ่งควรจะเป็นกำลังสำคัญของชาติต้องเสียชีวิตก่อนวัยอันควร ด้วยภาวะแทรกซ้อนทางตับ หัวใจ และต่อมไร้ท้อจากภาวะเหล็กเกินที่เกิดขึ้น
ดังนั้นการมีโครงการEXPAP จึงเป็นประโยชน์กับผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย โดยเฉพาะกลุ่มคนไข้ที่มีข้อจำกัดในการเข้าถึงยาดังกล่าว รวมทั้งการมีโครงการ EXPAP ยังส่งผลทำให้ราคายาขับเหล็ก Deferasirox ลดลงไปมากกว่า 75%และถูกกว่าเมื่อเปรียบเทียบกับยาขับเหล็กเดสเฟอรอล (desferal) ชนิดฉีด ที่เป็นยาที่อยู่ในบัญชียาหลักของประเทศ นับว่าเป็นโอกาสดี ส่งผลให้ผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียสามารถเข้าถึงยาขับเหล็กได้มากขึ้น และได้รับการรักษาที่ได้มาตรฐาน ขณะที่องค์กรผู้กำหนดงบประมาณ ต่างๆ ก็มีโอกาสบริหารจัดการ การใช้งบประมาณในการซื้อยา สามารถลดค่าใช้จ่ายในการใช้ยาได้อีกทางหนึ่งด้วย